Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

Étude 20120215 : étude de phase 3 randomisée visant à comparer l’efficacité, la sécurité et la tolérance du blinatumomab comme thérapie de consolidation à une chimiothérapie de consolidation conventionnelle chez des enfants ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à précurseur B à haut risque de première rechute. La leucémie aiguë lymphoblastique à précurseur des lymphocytes B est une maladie agressive, traité par des chimiothérapies combinées qui présentent une toxicité importante. Pour les patients qui rechutent ou qui sont résistants aux traitements il n’y a pas de nouvelles options de traitement. L’objectif de cette étude est de comparer l’efficacité, la sécurité et la tolérance du blinatumomab comme thérapie de consolidation versus une chimiothérapie de consolidation conventionnelle chez des patients pédiatriques ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à précurseur des lymphocytes B à haut risque de première rechute. Les patients seront répartis en deux groupes A et B. Lors de la phase initiale de l’étude, les patients du premier groupe recevront une cure de blinatumomab en perfusion continue. Cette cure durera 4 semaines de traitement. Les patients du deuxième groupe recevront une cure de la chimiothérapie standard de consolidation. Lors de la deuxième phase de l’étude (phase adaptative), les patients du deuxième groupe recevront 3 cures de blinatumomab en perfusion continue. Chaque cure durera 4 semaines. Les patients du deuxième groupe recevront trois cures de la chimiothérapie standard de consolidation. Après avoir complété le traitement de consolidation, les patients en aplasie auront une greffe de cellules souches périphériques. Les patients greffés seront suivis pendant 36 mois après la greffe.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Pédiatrie, Chimiothérapie, Immunothérapie - Vaccinothérapie,

Étude 20170173 : étude de phase 1, évaluant la sécurité, la tolérance, l'efficacité et la pharmacocinétique de l'AMG 397 chez des patients ayant des hémopathies malignes récidivantes ou réfractaires. [essai clos aux inclusions] Une hémopathie maligne est un cancer des tissus hématopoïétiques caractérisé par un trouble de la multiplication et de la différenciation des cellules d’une lignée sanguine. On classe ainsi les hémopathies malignes en leucémies ou tumeur du sang (les cellules sanguines prolifèrent dans le sang) ou lymphomes tumeur prenant naissance dans les organes lymphoïdes secondaires (comme les ganglions lymphatiques ou la rate) et la maladie de Kahler ou cancer hématologique de la moelle osseuse. Plusieurs traitements peuvent être envisagés selon le type d’hémopathie maligne et l’état du patient, tel que la chimiothérapie, la radiothérapie, la greffe de cellules souches et la thérapie ciblée, qui s’attaque à des vulnérabilités spécifiques des cellules cancéreuses. l’AMG 397 est un anticorps monoclonal inhibant la protéine MCL-1.Cette protéine induit la différenciation cellulaire dans la leucémie myéloïde. L’AMG 397 favorise la destruction des cellules cancéreuses. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité, la tolérance, l'efficacité et la pharmacocinétique de l'AMG 397 chez des patients ayant des hémopathies malignes récidivantes ou réfractaires. Les patients recevront de l'AMG 397 1 fois par jour du 1er au 2e jour suivi de 5 jours de repos toutes les semaines de chaque cure de 4 semaines. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 3 ans.

• Pays France,
• Organes Myélomes, Leucémies aiguës, Lymphomes hodgkinien (maladie de Hodgkin), Lymphomes non hodgkinien,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude RIALTO : étude d’accès élargi visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité du blinatumomab chez les enfants et les adolescents ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à précurseurs B réfractaire ou en rechute. [essai clos aux inclusions] La leucémie aiguë lymphoblastique est un cancer du sang et de la moelle osseuse qui apparaît à la suite de modifications de l’ADN d’une cellule souche de la moelle osseuse en croissance qui donnera lieu aux cellules sanguines. La cellule endommagée se transformera en une cellule leucémique qui va se multiplier, entraînant une accumulation des cellules qu’on appelle blastes leucémiques. Cette maladie évolue rapidement en absence de traitement. Les leucémies aiguës lymphoblastiques représentent environ 80 % des leucémies aiguës de l’enfant. Le blinatumomab est un anticorps monoclonal approuvé pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique négative pour le chromosome Philadelphie chez les adultes, capable de stimuler les cellules T pour reconnaître les cellules B tumorales et exercer une activité cytotoxique sur elles. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité du blinatumomab chez les enfants et les adolescents ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à précurseurs B réfractaire ou en rechute. Les patients recevront de la dexaméthasone ou de l’hydroxyurée pendant 2 semaines avant le début du traitement de l’étude. Lors d’une première phase (phase d’induction), les patients recevront du blinatumomab pendant 4 semaines en continu, répété une deuxième fois après 2 semaines. Les patients qui présentent une réponse complète pendant la période d’induction pourront recevoir jusqu’à 3 cures de traitement additionnelles. Les patients auront une visite de suivi de tolérance 30 jours après la fin du traitement de l’étude puis ils seront suivis par des visites cliniques ou des contacts téléphoniques tous les 6 mois jusqu’à 18 mois après le début du traitement de l’étude.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Pédiatrie,